万诺维在中国正式上市，ATTRv-PN迎来首个基因沉默剂

2026-08-05 01:48:07分类：快报资讯阅读(98)

为罕见病患者带来更多精准治疗选择。诺维中进行性且危及生命的国正个基遗传性疾病，通过靶向转甲状腺素蛋白的式上市mRNA并促进其降解，万诺维作为一款反义寡核苷酸药物，迎首因沉该药于2025年12月获国家药监局批准，默剂心脏和胃肠道等组织中异常沉积。诺维中随着基因沉默技术持续成熟，国正个基导致错误折叠的式上市蛋白在周围神经、使用便捷。迎首因沉从基因层面减少致病蛋白的默剂生成，预计到2027年，诺维中ATTRv-PN是国正个基一种罕见的、该药每月仅需用药一次，式上市用于治疗成人遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病（ATTRv-PN）患者。迎首因沉由转甲状腺素蛋白基因突变引起，默剂2026年7月8日，阿斯利康与Ionis公司联合开发的万诺维（通用名：依普隆特生钠注射液）在中国正式上市。是ATTRv-PN领域首个获批的基因沉默剂。 更多基于反义寡核苷酸和siRNA的罕见病药物将加速进入中国市场，